Ravulizumab
| Ravulizumab | |
|---|---|
| Nomi alternativi | |
| Ultomiris, ALXN1210, ravulizumab-cwvz | |
| Caratteristiche generali | |
| Formula bruta o molecolare | C6442H9966N1706O2018S40 |
| Massa molecolare (u) | 144 938,56 |
| Numero CAS | |
| DrugBank | DBDB11580 |
| Dati farmacocinetici | |
| Legame proteico | proteina 5 del sistema del complemento |
| Indicazioni di sicurezza | |
Il ravulizumab, noto anche come Ultomiris secondo la Denominazione Comune Internazionale, è un anticorpo monoclonale umanizzato che agisce come inibitore del sistema del complemento (in particolare si lega alla proteina C5 del complemento, inibendone l'azione) ed è stato progettato per il trattamento dell'emoglobinuria parossistica notturna e della sindrome emolitico-uremica atipica.[1] Il legame tra il ravulizumab e la proteina C5 riduce il ritmo di distruzione dei globuli rossi (emolisi) che caratterizzza queste patologie.[2] Viene prodotto dalla Alexion Pharmaceuticals[3] ed è stato sviluppato a partire dall'eculizumab, anticorpo monoclonale con funzione simile, con l'obiettivo di ottenere un effetto terapeutico più duraturo.[4]
Negli Stati Uniti, dove la FDA ne ha approvato l'uso nel dicembre 2018,[5] il ravulizumab è indicato per il trattamento degli adulti e dei bambini di almeno un mese di età affetti da emoglobinuria parossistica notturna o da sindrome emolitico-uremica atipica; l'obiettivo terapeutico è attenuare la microangiopatia conseguente all'iperattivazione del sistema del complemento che caratterizza queste due patologie autoimmuni.[1]
Nell'Unione europea, dove l'EMA ne ha approvato l'utilizzo nel luglio 2019,[6] l'anticorpo è raccomandato nel trattamento dei soli soggetti adulti che soffrono di emoglobinuria parossistica notturna che presentino emolisi acuta, specie se sono già stati trattati per sei mesi o più mediante la somministrazione di eculizumab con conseguente stabilizzazione del quadro clinico.[2]
Effetti indesiderati
[modifica | modifica wikitesto]L'uso del ravulizumab è stato associato a svariati effetti collaterali, tra cui infezioni delle alte vie respiratorie (come le riniti, le faringiti, nasofaringiti) e cefalea.[1][2] La complicanza più temibile è rappresentata dall'infezione opportunistica ad opera del meningococco (Neisseria meningitidis), che può determinare meningite e sepsi.[1][2]
Note
[modifica | modifica wikitesto]- ^ a b c d (EN) Ultomiris- ravulizumab solution, concentrate, su DailyMed. URL consultato il 1° luglio 2024.
- ^ a b c d (EN) Ultomiris EPAR, su Agenzia europea per i medicinali. URL consultato il 1° luglio 2024.
- ^ (EN) Ravulizumab (PDF), su American Medical Association. URL consultato il 1º luglio 2024.
- ^ (EN) Röth A, Rottinghaus ST, Hill A, Bachman ES, Kim JS, Schrezenmeier H et al., Ravulizumab (ALXN1210) in patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria: results of 2 phase 1b/2 studies, in Blood Advances, vol. 2, n. 17, settembre 2018, pp. 2176-2185, DOI:10.1182/bloodadvances.2018020644, PMID 30171081. URL consultato il 1° luglio 2024.
- ^ (EN) FDA approves new treatment for adult patients with rare, life-threatening blood disease, su Food and Drug Administration. URL consultato il 1º luglio 2024 (archiviato dall'url originale il 6 febbraio 2019).
- ^ (EN) EMA Positive Opinion - Ultomiris / ravulizumab (PDF), su Agenzia europea per i medicinali, 26 aprile 2019. URL consultato il 1º luglio 2024.
